Témoignages émouvants des premiers patients traités.
Les mini-plasmides pFAR (Free of Antibiotic Resistance marker), développés pour des approches de Thérapie Génique au sein de l’UTCBS par Corinne Marie (ChimieParistech, PSL) et Daniel Scherman (CNRS), sont entrés dans un essai clinique de Phase I/II (www.CINGT.info ; # ACTRN12618001556235).
Cette première injection de l’un de nos plasmides chez l’homme vise à améliorer les performances d’implants cochléaires chez des patients atteints de surdité héréditaire ou acquise. En effet, même si l’implantation de ces aides auditives permet aux personnes appareillées d’entendre, la qualité du son n’est pas optimale pouvant paraître métallique ou atonale et ainsi impacter l’appréciation de la musique et de certaines langues tonales telles que le mandarin ou le cantonais. L’approche novatrice proposée par l’équipe du Prof. Gary Housley (UNSW, Sydney, Australie) consiste à utiliser une nouvelle technologie permettant de focaliser le champ électrique (‘Bionic array Directed Gene Electrotransfer’ : BaDGE®) nécessaire à la transfection des cellules mésenchymateuses tapissant le compartiment périlymphatique cochléaire avec un ADN plasmidique pFAR codant les facteurs neurotrophiques BDNF et NT3. La sécrétion de ces deux protéines recombinantes stimule la régénération ciblée des neurites périphériques des neurones du ganglion spiral pour combler l’espace neuronal existant entre l’implant cochléaire et les fibres du nerf auditif chez les patients atteints de surdité.
A ce jour, aucun évènement indésirable préoccupant et non anticipé n’a été détecté chez les 12 patients déjà inclus dans l’étude ; validant ainsi l’innocuité de l’approche thérapeutique et l’objectif premier de la Phase I.
Les résultats des tests auditifs des 7 premiers patients suivis pendant un an sont très prometteurs. Une description de l’essai clinique en cours et le témoignage des patients traités peuvent être visualisés en suivant ce lien dirigeant vers un reportage diffusé à la télévision australienne :
Le lancement de cette étude est le résultat d’une collaboration fructueuse initiée en 2015 entre l’UTCBS et l’équipe UNSW dirigée par le Prof. Gary Housley, en partenariat avec Cochlear Ltd, des collaborateurs de NextSense localisés à Sydney, l’Université de Sydney et le Centre de l’audition de l’Université de Macquarie.
Pinyon et al., 2014. Sci Transl Med 6, 233ra54
Shepherd et al., 2014. ScienceTransl. Med. Vol 6 Issue 233 p233fs17
Pinyon et al., … C. Marie, D. Scherman and G.D. Housley, 2019. Hearing Res. 380: 37e149