Emmanuel PAYEN, CRHC INSERM
Expertise : Développement de stratégies de thérapie génique centrées sur l’hématopoïèse, le transfert de gènes ex vivo et l’ingénierie des cellules souches hématopoïétique, avec un focus sur les vecteurs lentiviraux. Cette expertise couvre l’optimisation des vecteurs et des procédés de transduction ainsi que l’évaluation fonctionnelle et la durabilité de l’expression thérapeutique après greffe, dans des modèles murins de maladies génétiques ou dans des organoïdes.
Principales contributions : Dans le domaine des hémoglobinopathies, établissement des preuves d’efficacité de la thérapie génique lentivirale pour la drépanocytose et la bêta-thalassémie, depuis les modèles murins jusqu’aux études cliniques.